联邦食品暨药物管理局 (FDA)24日批准历来最昂贵的药物，这种定价212万5000元的药物，专门用来为幼儿治疗罕见而又致命的嵴髓性肌肉萎缩症 (SMA)，只需注射一针即见效 。
政府批准历来最昂贵、定价212万5000元的药物Zolgensma，专门用来为幼儿治疗罕见而又致命的嵴髓性肌肉萎缩症。
SMA会摧毁婴儿脑干和嵴椎控制语言、行走、呼吸和吞嚥的神经细胞，使他们逐渐丧失对肌肉的控制能力。几乎所有患者都活不过一、两年。
美国大约每50个人就有一个带有这种基因，大约每1万1000个婴儿就有一个受到影响，每年约有400个这种病儿出生。
诺华药厂 (Novartis)制造的基因治疗药物Zolgensma，在基因测试证实对SMA的四种类型都有效，并获准供不满两岁的幼儿使用。
一些医生认为这种"神药"贵得离谱，病童的父母却可能认为这是天赐之礼。
诺华说，它将让保险公司分五年支付药费，每年付42万5000元，如果治疗无效，它会退回部分费用。
美国唯一核准的另外一种治疗SMA药物Spinraza，在初步治疗后，每四个月必须再注射一次。这种由百健药厂(Biogen)制造的药物，第一年定价75万元，以后每年35万元。
在临床试验中，罹患最严重类型SMA的婴儿，出生六个月内注射Zolgensma，出现的肌肉问题很有限，而且愈早治疗效果愈好。
接受治疗的每一个病童都见效，参加初期研究的15个儿童经过大约四年追踪，全部都还活着而且情况良好。有个病童出生27天就接受注射，将近四年后身体健康而又强壮，没有SMA的迹象。
出生六个月后才接受这种治疗的婴儿会停止失去肌肉控制，可是无法扭转已造成的损害。
诺华一直与各州合作，希望规定婴儿一出生就得做基因检验，并预期大部分州明年就会施行这种规定。
诺华为昂贵的药价辩护，指出其他治疗也非常昂贵，例如器官移植手术得花300至500万元，效用还不如它的新药，而且Zolgensma的价格只是现有治疗为期10年费用的大约一半。
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