11月24日，美国联邦药物管理局(FDA)批准了一种治疗罕见凝血疾病的新疗法，价格极高。它的每剂价格为350万美元，使其成为世界上最昂贵的药物。
乍看其价格令人咋舌，但对药物成本效益的最新分析这表明，就治疗效果而言，这是一个相对“公平”的价格——至少在美国是这样。
这种名为Hemgenix的药物是一种治疗血友病B的基因疗法，血友病是一种罕见的遗传性疾病，会导致血液凝固性降低。最严重的症状包括难以停止的自发和反复出血。血友病B在男性中往往比女性更常见，虽然很难得到确切的数字，但估计美国目前有近8000名男性患有这种终身疾病。
目前在美国用于治疗血友病B的主要药物为患者提供了急需的凝血因子，但其终生治疗成本高昂。在那些有严重症状的患者中，需要常规和昂贵的治疗方案，随着时间的推移，这种治疗方案的有效性可能开始减弱。研究人员估计每个中度至重度血友病B患者的成人终身费用约为2100万至2300万美元。英国的治疗费用比美国或欧洲其他地方便宜，但每个病人一生的治疗费用仍高达数千万美元。
相比一下，Hemgenix是一种一次性静脉注射产品，只需注射一剂，相比现有的治疗方案其费用要低很多。该产品通过基于病毒的载体被携带到体内，该载体被设计为将DNA递送到肝脏中的靶细胞。然后，这些遗传信息被细胞复制，传播凝血蛋白质的指令，即IX因子。
迄今为止，已有两项研究测试了Hemgenix的疗效和安全性。在一项针对54例重度或中度血友病B患者的研究中，研究人员发现IX因子活性水平升高，减少了患者目前对常规替代疗法的需求。
接受基因治疗后，患者发生无法控制的出血的比率与基线相比下降了50%以上。
其副作用包括头痛、流感样症状和肝酶升高，所有这些都应该由医生仔细监测。
“血友病的基因治疗已经出现了20多年。尽管血友病的治疗取得了进展，但出血事件的预防和治疗可能对个体的生活质量产生不利影响”，FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marks说，“今天的批准为血友病B患者提供了一种新的治疗选择，并代表了为那些患有与这种形式的血友病相关的高疾病负担的患者开发创新疗法的重要进展。“
目前还不清楚这种基因疗法是否能治愈血友病B，但初步结果是有希望的。
对于像血友病B这样严重而又罕见的疾病，FDA有一个特殊的指定以激励医学研究。例如，Hemgenix被列为 "孤儿药"，因为它只能治疗少数病人。作为这一指定的一部分，Hemgenix制造商CSL Behring公司在未来7年内拥有美国市场的独家销售权。
美国政府用来刺激科学研究的激励措施是推动罕见疾病创新的有效途径，否则这些创新就会半途而废，但这一政策是一把双刃剑。这也意味着美国市场承担了支撑药品垄断的成本，而其他限制药品价格的国家则从国际研究中获益。
今天，美国为处方药支付的费用是世界上其他国家的2至6倍。
此前最昂贵药物的纪录保持者是另一种治疗脊髓性肌萎缩症的“一次性”基因疗法，其每个疗程估计为200万美元，这也引发了关于制药公司如何为其业务提供资金的激烈辩论。
虽然在过去的几十年里，许多药物制造商利用孤儿药的地位来创造药物垄断，比如这个最新的产品。政策只是可能至少对一些人起作用。
前期费用当然是巨大的，但对于那些可能有幸拥有一家支持性保险公司的人来说，Hemgenix可以节省数百万美元的医疗费用，以不可估量的方式改善生活。
欧洲药品管理局及其在英国和澳大利亚的对应药品监管机构现在也在审查这种基因治疗方法的使用。
看看在世界其他地区允许药品制造商对Hemgenix收取多少费用将是一件有趣的事。
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