全球最昂贵药剂打一针撑3年 价格贵到要人命

一名 44 岁男子成为英国国民保健署（NHS）历史上首位接受“全球最昂贵药物”治疗的病人。这款名为 Hemgenix 的药物，每名患者的预估费用高达 260万英镑，昨日于伦敦的圣托马斯国民保健信托基金会医院（St Thomas' NHS Foundation Trust）进行施打。

Hemgenix 是唯一针对 B 型血友病的此类治疗，透过单次静脉注射（IV 滴注）给药。

B型血友病是一种出血性疾病，患者体内无法制造足够（或完全缺乏）一种对凝血至关重要的蛋白质。凝血能够止血，因此患有此疾病的人，即使是轻微的伤口也可能导致严重，甚至致命的失血。患者也有“自发性出血”的风险，这种出血无需任何外伤即可发生，若出现在重要器官，可能危及生命。

在 Hemgenix 问世之前，所有 B 型血友病患者都需要每周定期注射人工凝血因子，以降低发生重大意外的风险。这名匿名接受治疗的患者表示，他在 18 个月大时就被诊断出患有 B 型血友病，如今他期待过上“无需担心”的生活。

他告诉MailOnline网站：“我一直都得特别小心，凡事都要事先规划。这样的生活会让人产生焦虑，过度谨慎也常常让我错失一些机会，像是不能从事接触性运动。能够拥有一个不用再担心的生活，去做那些我原本做不到的事情，将会是一件非常棒的事。”

他补充道：“不用再提前安排药物寄送、出国旅游时也不用查询当地医院，或对别人说『对不起我不能做这个，因为我有血友病』，这些都是我一直以来梦想的生活。”

Hemgenix用来治疗B型血友病。

医疗人员与慈善机构一致赞扬这项疗法的推行，认为这是帮助患者过上更充实生活的一个重要里程碑。

负责为他施打疗法的盖伊与圣托马斯 NHS 基金会信托顾问血液学家罗博琳（Dr. Pu-Lin Luo）表示，这项治疗是治疗血友病的重要进展。

她说：“这对我们管理 B 型血友病的能力是一大突破，对某些患者的生活可能带来改变。这同时也是英国细胞与基因疗法进步的重要证明。”

血友病协会（The Haemophilia Society）执行长伯特（Kate Burt）也补充：“今天不仅对这位患者具有重要意义，对英国所有 B 型血友病患者而言也是一个重要的里程碑。”

“目前的治疗方式需要终身施打静脉注射，这对血友病患者而言是极大的负担，也会对家庭、感情与工作产生深远影响。如今基因疗法作为一次性输注的治疗选项，将让符合资格的患者能够拓展人生视野，摆脱定期注射的束缚，尽情享受生活。”

尽管 NHS 早在去年就批准了这项疗法，但昨天是这项药物首次在英国国民健康服务中实际使用，同时也是 Hemgenix 首次在英国临床试验之外使用。

Hemgenix 是药物 etranacogene dezaparvovec 的商品名称。它的运作原理是替换患者体内无法产生凝血蛋白的缺陷基因，换上可以正常产生该蛋白的功能基因，从而免除定期注射的需求。

对这项基因疗法的研究显示，其保护效果至少可持续三年，医界也期盼其效果能够更长久。目前英国约有 2,000 名 B 型血友病患者。