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一名 44 岁男子成为英国国民保健署(NHS)历史上首位接受“全球最昂贵药物”治疗的病人。这款名为 Hemgenix 的药物,每名患者的预估费用高达 260万英镑,昨日于伦敦的圣托马斯国民保健信托基金会医院(St Thomas' NHS Foundation Trust)进行施打。
Hemgenix 是唯一针对 B 型血友病的此类治疗,透过单次静脉注射(IV 滴注)给药。
B型血友病是一种出血性疾病,患者体内无法制造足够(或完全缺乏)一种对凝血至关重要的蛋白质。凝血能够止血,因此患有此疾病的人,即使是轻微的伤口也可能导致严重,甚至致命的失血。患者也有“自发性出血”的风险,这种出血无需任何外伤即可发生,若出现在重要器官,可能危及生命。
他告诉MailOnline网站:“我一直都得特别小心,凡事都要事先规划。这样的生活会让人产生焦虑,过度谨慎也常常让我错失一些机会,像是不能从事接触性运动。能够拥有一个不用再担心的生活,去做那些我原本做不到的事情,将会是一件非常棒的事。”
他补充道:“不用再提前安排药物寄送、出国旅游时也不用查询当地医院,或对别人说『对不起我不能做这个,因为我有血友病』,这些都是我一直以来梦想的生活。”
Hemgenix用来治疗B型血友病。
医疗人员与慈善机构一致赞扬这项疗法的推行,认为这是帮助患者过上更充实生活的一个重要里程碑。
负责为他施打疗法的盖伊与圣托马斯 NHS 基金会信托顾问血液学家罗博琳(Dr. Pu-Lin Luo)表示,这项治疗是治疗血友病的重要进展。
她说:“这对我们管理 B 型血友病的能力是一大突破,对某些患者的生活可能带来改变。这同时也是英国细胞与基因疗法进步的重要证明。”
血友病协会(The Haemophilia Society)执行长伯特(Kate Burt)也补充:“今天不仅对这位患者具有重要意义,对英国所有 B 型血友病患者而言也是一个重要的里程碑。”
“目前的治疗方式需要终身施打静脉注射,这对血友病患者而言是极大的负担,也会对家庭、感情与工作产生深远影响。如今基因疗法作为一次性输注的治疗选项,将让符合资格的患者能够拓展人生视野,摆脱定期注射的束缚,尽情享受生活。”
尽管 NHS 早在去年就批准了这项疗法,但昨天是这项药物首次在英国国民健康服务中实际使用,同时也是 Hemgenix 首次在英国临床试验之外使用。
Hemgenix 是药物 etranacogene dezaparvovec 的商品名称。它的运作原理是替换患者体内无法产生凝血蛋白的缺陷基因,换上可以正常产生该蛋白的功能基因,从而免除定期注射的需求。
对这项基因疗法的研究显示,其保护效果至少可持续三年,医界也期盼其效果能够更长久。目前英国约有 2,000 名 B 型血友病患者。
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