万维读者网 > 美国看台 > 正文  
一剂350万 FDA批准有史以来最贵药物,患者欣喜
www.creaders.net | 2022-11-23 22:25:36  华人生活网 | 0条评论 | 查看/发表评论
 

美国监管机构周二批准了CSL Behring公司的B型血友病基因疗法,这是一种一次性注射,可以使患者从常规治疗中解脱出来,但每剂量的成本为350万元(美元,下同),使其成为世界上最昂贵的药物。




一项有关该疗法的关键研究发现,CSL Behring公司的Hemgenix只须注射一次,就能将一年的出血次数减少54%,它还使94%的患者摆脱了耗时且昂贵的凝血因子IX输注,后者目前被用于控制这种潜在的致命疾病。

生物技术投资者、朗卡投资公司(Loncar Investments)首席执行官朗卡(Brad Loncar)告诉彭博社:

虽然价格比预期略高,但我确实认为它有可能成功,因为

1)现有的已有治疗药物也非常昂贵

2)血友病患者一直生活在对出血的恐惧中,基因治疗产品会对一些人有吸引力。

基因疗法可以通过修复潜在病因,显著改善一系列破坏性疾病。如诺华制药(Novartis AG)用于治疗脊髓性肌萎缩症婴儿的Zolgensma在2019年获批时定价为210万元,而蓝鸟生物(Bluebird Bio Inc.)用于治疗血液疾病β地中海贫血的Zynteglo在今年早些时候的定价为280万元。

新药高昂的定价一直面临争议,美国的Biogen研发的阿尔茨海默症治疗药物Aduhelm和蓝鸟生物研发的Zynteglo价格高昂,导致它们在商业上失败。

食品和药物管理局(FDA)生物制剂评估与研究中心主任马克斯(Peter Marks)表示,尽管血友病的治疗已经取得了进展,但预防和治疗出血所需的措施可能会损害患者的生活质量。他说,Hemgenix代表着为受该疾病影响的人开发创新疗法的重要进展。


传统血友病治疗方法是注入被称为凝血因子的缺失蛋白质,人体需要它来形成血块并止血。Hemgenix的工作原理是将一种能产生缺失凝血因子的基因输送到肝脏,在那里它开始合成IX因子蛋白质。

这种基因疗法将由uniQure NV在麻州生产,该公司于2020年将Hemgenix的商业化权利出售给CSL Behring。

根据uniQure的数据,美国和欧洲约有1600万人患有B型血友病B。A型血友病更为常见,患病人数约为B型血友病的五倍。

   0


当前新闻共有0条评论 分享到:
评论前需要先 登录 或者 注册
全部评论  
暂无评论 上一页 下一页  
实用资讯
24小时新闻排行榜 更多>>
1 赵紫阳智囊:习近平接下来要走陈云路线
2 八九民运学生领袖熊炜病逝 终年56岁
3 因调侃上海疫情 中国“脱口秀一姐”遭处罚
4 麻烦不断引习近平震怒 他惨了
5 网文“十问卫健委”获接力转发 中共全网封


48小时新闻排行榜 更多>>
1 胡锦涛之女为何“润”入美国隐居?
2 赵紫阳智囊:习近平接下来要走陈云路线
3 八九民运学生领袖熊炜病逝 终年56岁
4 因调侃上海疫情 中国“脱口秀一姐”遭处罚
5 秦刚“不请自来”参加酒会 海莉当面“打耳
6 麻烦不断引习近平震怒 他惨了
7 全球最佳大学排行榜:多大归位 清华北大没
8 网文“十问卫健委”获接力转发 中共全网封
9 飒爽英姿 德国美女外长和北京干上了
10 传出巨响 中共骨干军工企业发生爆炸
热门专题
一周博客排行 更多>>
1 习主席确实给世界指明了方向 阿妞不牛
2 普京撑不住了,要“与乌克兰伙 阿妞不牛
3 淮政:疫情之殇 万维网友来
4 习近平与孟晚舟到底什么关系? 紫薇道人
5 坊间传,孟晚舟是毛伟人和其母 体育老师
6 观察美国,慎用“中国式”思维 湮灭之城
7 美国2022中期选举观后感 福田自耕
8 川普应该武装起义而不是参选总 右撇子
9 习沙包是不是有点太自大了? 山蛟龙
10 美澳重大战略军事合作特别感谢 阿妞不牛
一周博文回复排行榜 更多>>
1 川普应该武装起义而不是参选总 右撇子
2 习主席确实给世界指明了方向 阿妞不牛
3 有关俄乌战争的六个推测 随意生活
4 坊间传,孟晚舟是毛伟人和其母 体育老师
5 美国选举,兼谈可编程的数字货 远方的孤独
6 观察美国,慎用“中国式”思维 湮灭之城
7 川普会成为2024年共和党的搅屎 sparker
8 <神呼唤背道的儿女> 霞步思
9 润,虾有虾脚、蟹有蟹道 体育老师
10 采访陈景润 毕汝谐 (作家 汝谐毕
关于本站 | 广告服务 | 联系我们 | 招聘信息 | 网站导航 | 隐私保护
Copyright (C) 1998-2022. CyberMedia Network/Creaders.NET. All Rights Reserved.