《新英格兰医学期刊》(NEJM)十一日报导,中国研究人员以基因编辑技术"常间回文重复序列丛集关联蛋白系统"(CRISPR),治疗患有急性淋巴性白血病(ALL)与爱滋病的病患,虽对爱滋病效果不彰,但患者血癌经十九个月已逐步缓解。这也是全球首家权威医学期刊,刊登医生如何利用实验性的CRISPR技术,来修正病人去氧核糖核酸(DNA)以治疗疾病的详细报告。
此研究由北京大学干细胞研究中心主任邓宏魁领导,廿七岁受试男子同时身患白血病与爱滋病,他的骨髓干细胞受损导致血癌,有待移植;团队决定利用CRISPR技术,顺便帮他修正供体造血干细胞与前驱细胞(HSPC)之CCR5基因,因该基因是导致爱滋病的人类免疫缺陷病毒(HIV)入侵机体细胞主要辅助受体之一,一旦关闭就可与爱滋病绝缘。
治疗后十九个月,男子血癌逐渐缓解,编辑修正过的HSPC植入后,持续留在体内,有助人体对抗大量病原菌的"CD4受体"蛋白质亦见小幅增加;但对爱滋病效果不大,淋巴细胞约仅有五%对抗HIV感染。尽管如此,邓宏魁乐见后续研究,因他至少已确定CRISPR技术在人体内可发挥长期功效,患者也无不良反应或DNA受损。
CRISPR的潜在不良后果,一直让医界有所保留。但中国科学界始终跃跃欲试,南方科技大学副教授贺建奎去年以这种"基因手术刀",迳自宣告全球第一对免疫爱滋病的基因编辑双胞胎诞生,但因涉及修改胚胎基因,引发国际挞伐。